نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

16:32 ۴ روز و ۲۳ ساعت پیش ایسنا 64 0
نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

روش برجسته و بی‌نظیر ژن درمانی برای درمان نابینایی موروثی منتظر تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا است.

ایسنا

به گزارش ایسنا و به نقل از گیزمگ، یک ژن درمانی موفقیت‌آمیز برای یک نوع نادر از نابینایی ارثی در شرف تایید سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) است.

در ماه اوت، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی را برای استفاده عمومی در ایالات متحده تایید کرد.

آن درمان مخصوص، برای سرطان، با توجه به هزینه‌های زیاد و عوارض جانبی بالقوه، مورد بحث زیادی قرار گرفت.

در حال حاضر ژن درمان دیگری در شرف تایید است. این بار برای درمان یک نوع نابینایی موروثی.

اگر این روش درمانی توسطFDAتایید شود، این نوع درمان می‌تواند راه را برای ورود یک مجموعه کامل از درمان‌ها برای مشکلات دید مبتنی بر ژنتیک هموار کند.

ژن درمانی بر روی یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر"(Leber) متمرکز است که به علت جهش در یکی از 19 ژن خاص ایجاد می‌شود.

درمان روی یک ژن خاص موسوم بهRPE65متمرکز است. نسخه سالم این ژن به یک ویروس بی‌ضرر اصلاح شده ژنتیکی متصل شده و به چشم بیمار تزریق می‌شود.

در حال حاضر این درمان پس از نزدیک به یک دهه تحقیق در مرحله پایانی فاز 3 آزمایش‌های بالینی است و نتایج اولیه هیجان انگیز بوده است.

نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

داده‌ها از مرحله اول آزمایش فاز 3 نشان داد که 93 درصد از افراد (27 نفر از 29 نفر) بهبود معنادار در دید خود را نشان دادند.

استیون راسل، سرپرست تحقیقات می‌گوید: این‌ها بچه‌هایی هستند که نمی‌توانند در یک اتاق دارای نور طبیعی راه بروند و در نور کم کاملا نابینا هستند. اما اکنون پس از تحت درمان قرار گرفتن با این روش جدید به طور قابل توجهی بهبود یافته‌اند.

تکلیف تصویب نهاییFDAتا ژانویه 2018 مشخص خواهد شد. ضمن این که در ماه اکتبر یک هیئت مشاوره به اتفاق آرا درمان را تایید کرد.

FDAمجبور نیست که از تصمیم این کمیته متخصص پیروی کند، اما معمولا همین‌گونه است.

در حالی که این روش به طور کامل درمان نمی‌کند و یک بیماری ژنتیکی نادر را هدف قرار داده است، بسیاری امیدوارند اولین موج از درمان‌های ژنی که به درمان انواع مختلف بیماری‌های چشم منجر می‌شود، باشد.

بیش از 225 جهش ژنتیکی شناخته شده وجود دارد که باعث نابینایی می‌شوند و ویروس اصلاح شده ژنتیکی مورد استفاده در این درمان ویژه به عنوان یک مکانیسم تحویل در درمان برای اکثر این شرایط استفاده می‌شود.

اگر این درمان در نهایت مورد تایید قرار گیرد، مطمئنا نقطه عطفی برای ژن درمانی مدرن خواهد بود.

برخلاف سرطان‌ درمانی که در ماه اوت تایید شده و تمرکز اصلی آن بر تغییرات ژنتیکی سلول‌های ایمنی است، این درمان اولین بار است که ژن‌های خاصی را که از دست رفته و جهش یافته و به طور مستقیم باعث بیماری می‌شوند، جایگزین یا اصلاح می‌کند.

اداره مواد غذایی و دارویی ایالت متحده آمریکا(FDA) یکی از نهادهای وابسته به وزارت بهداشت و خدمات انسانی آمریکا می‌باشد.

FDA مسئول حفظ و ارتقای سطح سلامت جامعه از طریق تنظیم و نظارت بر ایمنی مواد غذایی، محصولات تنباکویی، مکمل‌های غذایی، واکسن، تزریق خون، دستگاه‌های پزشکی، دستگاه‌های ساطع اشعه الکترومغناطیس(ERED)، محصولات دامپزشکی و لوازم آرایشی است.

نتایج تحقیقات اولیه در مجلهThe Lancetمنتشر شده است.


گروه های زیر مجموعه علمی دانشگاهی

پژوهش
پژوهش
علم و فناوری ایران
علم و فناوری ایران
جهاد دانشگاهی
جهاد دانشگاهی
صنفی، فرهنگی
صنفی، فرهنگی
علم و فناوری جهان
علم و فناوری جهان
آموزش
آموزش

آخرین اخبار

طرحی کنایه‌وار به مثلث BBC رئال مادرید
سایت بلیچر رپورت طرحی طرحی کنایه‌وار را خطاب به مثلث BBC منتشر کرده است.
تصویری از خوش‌ و بش برانکو و شفر در آزادی
برانکو ایوانکوویچ و وینفرد شفر امروز در استادیوم آزادی با یکدیگر روبرو شدند.
هافبک استقلال در حرم امام رضا (ع)
داریوش شجاعیان زودتر از سایر اعضای تیم خودش را به مشهد رسانده است.
تیم‌های حاضر در جام جهانی چه برندی می‌پوشند؟
تیم ملی فوتبال کشورمان در جام جهانی ۲۰۱۸ روسیه در جمع آدیداس‌پوشان خواهد بود، برندی که بیشتر از هر برند دیگری بر تن ۳۲ تیم حاضر در این رقابت‌ها خواهد بود.
منچسترسیتی؛ کالبد شکافی قطار آهنین
حمیدرضا صدر به آمار نامتعارف منچسترسیتی به رهبری پپ گواردیولا در لیگ برتر پرداخته، به پیشتاز لیگ که مهار ناپذیر به نظر می رسد...
رانیری: تاکتیک اتوبوسی‌ام جواب نداد
کلودیو رانیری، سرمربی نانت مدعی شد که تاکتیک های ویژه اش برای دیدار با پاری سن ژرمن جواب ندادند.
شمسایی: برزیل، پایِ فالکائو ایستاده ولی ما...
بهترین گلزن تاریخ فوتسال جهان علاقه‌مند است در دیدارهای دوستانه برای تیم ملی به میدان برود تا با زدن گل‌های بیشتر این عنوان ارزشمند برای ایران باقی بماند.
بزرگ ترین اشتباه زیدان در دربی
رئال مادرید در فصلی که بسیاری اعتقاد داشتند به راحتی قهرمان لالیگا خواهد شد، پس از 12 هفته حالا 10 امتیاز کمتر از بارسلونا دارد.
کلن و ثبت ضعیف ترین آمار گلزنی بوندس لیگا
باشگاه کلن، ضعیف ترین آمار هجومی در تاریخ بوندس لیگا را به ثبت رسانده است.
دیدار دایی و برانکو در سازمان لیگ
سرمربی تیم فوتبال سایپا و پرسپولیس در حاشیه نشست خبری هفته دوازدهم لیگ برتر با یکدیگر روبرو شدند.

پر بازدید ترین اخبار امروز

17 شاهزاده شکنجه شده سعودی راهی بیمارستان شدند
تارنمای خبری «میدل ایست آی» آمریکا جمعه شب با اعلام این که 17 شاهزاده بازداشت شده سعودی بستری شده اند، گزارش کرد: «متعب» پسر ملک عبدالله پادشاه پیشین عربستان به همراه پنج شاهزاده دیگر، 24 ساعت پس از بازداشت و بر اثر شکنجه و ضرب و شتم راهی بیمارستان شده است.
راه اندازی هشتگ ضد آل سعوددر توییتر
در پی اقدامات مخرب رژیم حاکم عربستان در منطقه، هشتگ «ضدآل سعود» در شبکه اجتماعی توییتر در میان ده ترند نخست جهانی قرار گرفت.
معرفی ۱۳ هدف اولیه برای تلسکوپ فضایی جیمز وب
تبدیل داده‌های ˮوویجر 1ˮ به نت‌های موسیقی + فیلم
چین سومین تلسکوپ را در قطب جنوب نصب می‌کند
ناسا موشک آنتاریس را به فضا پرتاب کرد
800 کیلومتر تنها با یک دقیقه شارژ!
فضاپیمای ˮدریم چیسرˮ با موفقیت تست شد+تصاویر
فضاپیمای ˮسیگنوسˮ امروز به مقصد رسید
دستگاهی که اشک‌تان را درمی‌آورد!
سرمایه‌گذاری چینی‌ها در استارتاپ ساخت خودروی پرنده
یک پروتئین، کلید درمان بیماری‌های لاعلاج قلبی، ریوی و کلیوی