نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

16:32 ۳۳۸ روز و ۱۰ ساعت پیش ایسنا 417 0
نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

روش برجسته و بی‌نظیر ژن درمانی برای درمان نابینایی موروثی منتظر تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا است.

ایسنا

به گزارش ایسنا و به نقل از گیزمگ، یک ژن درمانی موفقیت‌آمیز برای یک نوع نادر از نابینایی ارثی در شرف تایید سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) است.

در ماه اوت، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی را برای استفاده عمومی در ایالات متحده تایید کرد.

آن درمان مخصوص، برای سرطان، با توجه به هزینه‌های زیاد و عوارض جانبی بالقوه، مورد بحث زیادی قرار گرفت.

در حال حاضر ژن درمان دیگری در شرف تایید است. این بار برای درمان یک نوع نابینایی موروثی.

اگر این روش درمانی توسطFDAتایید شود، این نوع درمان می‌تواند راه را برای ورود یک مجموعه کامل از درمان‌ها برای مشکلات دید مبتنی بر ژنتیک هموار کند.

ژن درمانی بر روی یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر"(Leber) متمرکز است که به علت جهش در یکی از 19 ژن خاص ایجاد می‌شود.

درمان روی یک ژن خاص موسوم بهRPE65متمرکز است. نسخه سالم این ژن به یک ویروس بی‌ضرر اصلاح شده ژنتیکی متصل شده و به چشم بیمار تزریق می‌شود.

در حال حاضر این درمان پس از نزدیک به یک دهه تحقیق در مرحله پایانی فاز 3 آزمایش‌های بالینی است و نتایج اولیه هیجان انگیز بوده است.

نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

داده‌ها از مرحله اول آزمایش فاز 3 نشان داد که 93 درصد از افراد (27 نفر از 29 نفر) بهبود معنادار در دید خود را نشان دادند.

استیون راسل، سرپرست تحقیقات می‌گوید: این‌ها بچه‌هایی هستند که نمی‌توانند در یک اتاق دارای نور طبیعی راه بروند و در نور کم کاملا نابینا هستند. اما اکنون پس از تحت درمان قرار گرفتن با این روش جدید به طور قابل توجهی بهبود یافته‌اند.

تکلیف تصویب نهاییFDAتا ژانویه 2018 مشخص خواهد شد. ضمن این که در ماه اکتبر یک هیئت مشاوره به اتفاق آرا درمان را تایید کرد.

FDAمجبور نیست که از تصمیم این کمیته متخصص پیروی کند، اما معمولا همین‌گونه است.

در حالی که این روش به طور کامل درمان نمی‌کند و یک بیماری ژنتیکی نادر را هدف قرار داده است، بسیاری امیدوارند اولین موج از درمان‌های ژنی که به درمان انواع مختلف بیماری‌های چشم منجر می‌شود، باشد.

بیش از 225 جهش ژنتیکی شناخته شده وجود دارد که باعث نابینایی می‌شوند و ویروس اصلاح شده ژنتیکی مورد استفاده در این درمان ویژه به عنوان یک مکانیسم تحویل در درمان برای اکثر این شرایط استفاده می‌شود.

اگر این درمان در نهایت مورد تایید قرار گیرد، مطمئنا نقطه عطفی برای ژن درمانی مدرن خواهد بود.

برخلاف سرطان‌ درمانی که در ماه اوت تایید شده و تمرکز اصلی آن بر تغییرات ژنتیکی سلول‌های ایمنی است، این درمان اولین بار است که ژن‌های خاصی را که از دست رفته و جهش یافته و به طور مستقیم باعث بیماری می‌شوند، جایگزین یا اصلاح می‌کند.

اداره مواد غذایی و دارویی ایالت متحده آمریکا(FDA) یکی از نهادهای وابسته به وزارت بهداشت و خدمات انسانی آمریکا می‌باشد.

FDA مسئول حفظ و ارتقای سطح سلامت جامعه از طریق تنظیم و نظارت بر ایمنی مواد غذایی، محصولات تنباکویی، مکمل‌های غذایی، واکسن، تزریق خون، دستگاه‌های پزشکی، دستگاه‌های ساطع اشعه الکترومغناطیس(ERED)، محصولات دامپزشکی و لوازم آرایشی است.

نتایج تحقیقات اولیه در مجلهThe Lancetمنتشر شده است.


گروه های زیر مجموعه علمی دانشگاهی

علم و فناوری جهان
علم و فناوری جهان

آخرین اخبار

هفتمی کاروان ایران در المپیک جوانان ۲۰۱۸
سومین دوره بازیهای المپیک جوانان در حالی در بوینس آیرس آرژانتین خاتمه یافت که کاروان ورزشی ایران با کسب 7 مدال طلا،3نقره و 4برنز و صعود 17 پله ای نسبت به دوره قبل در رده هفتم این بازیها جای گرفت.
بنی‌تمیم: یوروی ۱۳ هزار تومانی گرفتیم
نایب رییس فدراسیون کشتی گفت: اگر می‌دانستیم که قرار است درنهایت یورو را به چنین نرخی به ما بدهند، اصلا این روال را طی نمی‌کردیم.
کلمنت: مصدومیت عزت‌اللهی تاسف‌برانگیز است
پائول کلمنت، سرمربی ۴۶ ساله تیم فوتبال ردینگ انگلیس، مصدومیت سعید عزت‌اللهی در تمرین‌های گروهی تیم ملی ایران را تاسف‌برانگیز خواند.
ساموئل اتوئو سفیر لالیگا شد
ساموئل اتوئوی کامرونی به عنوان سفیر جدید لیگ دسته اول اسپانیا برگزیده شد.
انصاری‌فرد همچنان منتظر ویزای کار انگلیس
باشگاه المپیاکوس یونان خبری درباره شرایط ملی‌پوش ایرانی پیشین خود منتشر کرد.
آمار ناامید کننده استقلال در هفته‌های نهم ادوار لیگ
تیم فوتبال استقلال تهران در هفته‌های نهم ۱۷ دوره گذشته رقابتهای لیگ برتر نتایج چشمگیری نگرفته و آمار این تیم تاحدودی نا امید کننده است.

پر بازدید ترین اخبار امروز

بنی‌تمیم: یوروی ۱۳ هزار تومانی گرفتیم
نایب رییس فدراسیون کشتی گفت: اگر می‌دانستیم که قرار است درنهایت یورو را به چنین نرخی به ما بدهند، اصلا این روال را طی نمی‌کردیم.
کلمنت: مصدومیت عزت‌اللهی تاسف‌برانگیز است
پائول کلمنت، سرمربی ۴۶ ساله تیم فوتبال ردینگ انگلیس، مصدومیت سعید عزت‌اللهی در تمرین‌های گروهی تیم ملی ایران را تاسف‌برانگیز خواند.
تولید ترکیبی کشنده برای از بین بردن باکتری‌های مقاوم در برابر دارو
کشف یک غول کهکشانی که جرمی بیش از خورشید دارد!
بزرگترین مجموعه رایانه‌های اپل به فروش می‌رسد + تصاویر
چین، ماه مصنوعی می‌سازد!
امروز ۲۶ مهر؛ سالروز پرتاب فضاپیمای ˮگالیلهˮ
پرتاب بعدی سایوز در اوایل ماه دسامبر خواهد بود- سفر فضانورد اماراتی به تعویق افتاد
چاپ 3 بعدی بافت، رباط و تاندون‌ها بالاخره ممکن شد
انفجارهای سیاره‌ای بیش از حد تصور ما رخ می‌دهند+فیلم
رشد دادن موهای گوش برای جلوگیری از کم‌شنوایی!
نامگذاری یک سیارک به نام مهندس چینی