نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

16:32 ۶۸ روز و ۲۳ ساعت پیش ایسنا 417 0
نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

روش برجسته و بی‌نظیر ژن درمانی برای درمان نابینایی موروثی منتظر تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا است.

ایسنا

به گزارش ایسنا و به نقل از گیزمگ، یک ژن درمانی موفقیت‌آمیز برای یک نوع نادر از نابینایی ارثی در شرف تایید سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) است.

در ماه اوت، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی را برای استفاده عمومی در ایالات متحده تایید کرد.

آن درمان مخصوص، برای سرطان، با توجه به هزینه‌های زیاد و عوارض جانبی بالقوه، مورد بحث زیادی قرار گرفت.

در حال حاضر ژن درمان دیگری در شرف تایید است. این بار برای درمان یک نوع نابینایی موروثی.

اگر این روش درمانی توسطFDAتایید شود، این نوع درمان می‌تواند راه را برای ورود یک مجموعه کامل از درمان‌ها برای مشکلات دید مبتنی بر ژنتیک هموار کند.

ژن درمانی بر روی یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر"(Leber) متمرکز است که به علت جهش در یکی از 19 ژن خاص ایجاد می‌شود.

درمان روی یک ژن خاص موسوم بهRPE65متمرکز است. نسخه سالم این ژن به یک ویروس بی‌ضرر اصلاح شده ژنتیکی متصل شده و به چشم بیمار تزریق می‌شود.

در حال حاضر این درمان پس از نزدیک به یک دهه تحقیق در مرحله پایانی فاز 3 آزمایش‌های بالینی است و نتایج اولیه هیجان انگیز بوده است.

نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

داده‌ها از مرحله اول آزمایش فاز 3 نشان داد که 93 درصد از افراد (27 نفر از 29 نفر) بهبود معنادار در دید خود را نشان دادند.

استیون راسل، سرپرست تحقیقات می‌گوید: این‌ها بچه‌هایی هستند که نمی‌توانند در یک اتاق دارای نور طبیعی راه بروند و در نور کم کاملا نابینا هستند. اما اکنون پس از تحت درمان قرار گرفتن با این روش جدید به طور قابل توجهی بهبود یافته‌اند.

تکلیف تصویب نهاییFDAتا ژانویه 2018 مشخص خواهد شد. ضمن این که در ماه اکتبر یک هیئت مشاوره به اتفاق آرا درمان را تایید کرد.

FDAمجبور نیست که از تصمیم این کمیته متخصص پیروی کند، اما معمولا همین‌گونه است.

در حالی که این روش به طور کامل درمان نمی‌کند و یک بیماری ژنتیکی نادر را هدف قرار داده است، بسیاری امیدوارند اولین موج از درمان‌های ژنی که به درمان انواع مختلف بیماری‌های چشم منجر می‌شود، باشد.

بیش از 225 جهش ژنتیکی شناخته شده وجود دارد که باعث نابینایی می‌شوند و ویروس اصلاح شده ژنتیکی مورد استفاده در این درمان ویژه به عنوان یک مکانیسم تحویل در درمان برای اکثر این شرایط استفاده می‌شود.

اگر این درمان در نهایت مورد تایید قرار گیرد، مطمئنا نقطه عطفی برای ژن درمانی مدرن خواهد بود.

برخلاف سرطان‌ درمانی که در ماه اوت تایید شده و تمرکز اصلی آن بر تغییرات ژنتیکی سلول‌های ایمنی است، این درمان اولین بار است که ژن‌های خاصی را که از دست رفته و جهش یافته و به طور مستقیم باعث بیماری می‌شوند، جایگزین یا اصلاح می‌کند.

اداره مواد غذایی و دارویی ایالت متحده آمریکا(FDA) یکی از نهادهای وابسته به وزارت بهداشت و خدمات انسانی آمریکا می‌باشد.

FDA مسئول حفظ و ارتقای سطح سلامت جامعه از طریق تنظیم و نظارت بر ایمنی مواد غذایی، محصولات تنباکویی، مکمل‌های غذایی، واکسن، تزریق خون، دستگاه‌های پزشکی، دستگاه‌های ساطع اشعه الکترومغناطیس(ERED)، محصولات دامپزشکی و لوازم آرایشی است.

نتایج تحقیقات اولیه در مجلهThe Lancetمنتشر شده است.


گروه های زیر مجموعه علمی دانشگاهی

جهاد دانشگاهی
جهاد دانشگاهی
صنفی، فرهنگی
صنفی، فرهنگی
پژوهش
پژوهش
علم و فناوری ایران
علم و فناوری ایران
علم و فناوری جهان
علم و فناوری جهان
آموزش
آموزش

آخرین اخبار

حیواناتی که شاید به زودی منقرض شوند
عکاس بریتانیایی «تیم فلچ» دو سال از عمر خود را صرف مستندسازی زیستگاه و موجودیت آسیب پذیر حیواناتی کرده که در معرض خطر انقراض قرار دارند.
شوخی‌های جالب شبکه‌های اجتماعی (483)
هر نوشته ای نویسنده ای دارد. هر نویسنده ای حق دارد اسمش را پای مطلبش ببیند. نوشته هایی که در این صفحه می خوانید، Status های کپی پیست شده ای است که در شبکه های اجتماعی دست به دست چرخیده و صاحبش را گم کرده.
سگی که از درخت بالا رفت و مومیایی شد
پنجاه سال پیش سگی به دنبال یک راکون یا شاید یک حیوان دیگر از درخت بالا رفت، ولی هرگز بازنگشت...
استارت آپ های پیچیده اما شگفت انگیز
حوزه های استارت آپی قبلی، عمدتا بر خدمات، بازارهای دوسویه و... مبتنی بود. امروز نیز البته ایده ها عمدتا خدماتی است اما وجه تکنولوژیک و پیچیدگی فنی آن بیشتر است. پیچیدگی هایی که ممکن است برای برخی مخاطبان خسته کننده و برای برخی دیگر بدیع و شگفت انگیز و بسیار جذاب باشد.
با تقاضای دورکاری موافقت می کنید یا خیر؟
مطالعات زیادی نشان داده اند که دورکاری نقش مهمی در کسب و کارهای آینده دارد. در نظرسنجی ای که در مدرسه عالی تجارت لندن بر روی 600 مدیر اجرایی و کارآفرین صورت گرفت، 34 درصد این طور عنوان کردند که تا سال 2020 بیش از 50 درصد کارمندان شان به صورت دورکاری با آنها همکاری خواهندداشت و 25 درصد گفتند که حداقل 75 درصد از کارمندان شان در دفاتر کاری سنتی حضور نخواهند داشت.
سریال «چیزهای عجیب»؛ شگفتی های یک دنیای وارونه
سریال «چیزهای عجیب» یکی دیگر از پروژه‌های مهم سال‌های اخیر شبکه «نت‌فلیکس» است؛ شبکه‌ای که با ورود به دنیای سریال‌های تلویزیونی اتفاقات عجیبی را رقم زد و همچنان نیز به این روند خود ادامه می‌دهد.
«هجوم»، فیلم ترسناکی است که ترسناک نیست
شهرام مکری و عبد آبست به عنوان کارگردان و بازیگر تعامل تنگاتنگی در فیلم «هجوم» داشته اند که به نوعی نقطه تلاقی دیدگاه های مشترک و دغدغه مندی آن ها نسبت به سینمای تجربی، آشنایی زدا و ساختارشکن است؛ سینمایی که در رقابت نابرابر با سینمای گیشه به گونه ای مظلوم واقع شده و آن ها خود را حافظ منافع این سینما می دانند.
«محمد رسول ا... (ص)»؛ فیلمی برای همیشه
این روزها فیلم سینمایی «محمد رسول ا... (ص)» به کارگردانی مجید مجیدی به عنوان حاصل تلاشی حدوداً هشت ساله برای تولید اثر بیگ پروداکشنی در سطح جهانی، پس از دو سال انتظار، در قالب نسخه ای باکیفیت به شبکه نمایش خانگی آمده است.
بینی تان قوز دارد؟ خوکی است یا...؟
مي‌گويند ايراني‌ها هفت برابر ديگر مردم جهان براي جراحي بيني پا پيش مي‌گذارند و جالب اينجاست كه بر اساس همين آمارها، بيني 50 درصد متقاضيان اين عمل واقعا به دستكاري نيازي ندارد.
همه بیماری های ادراری و راه های درمانش
وجود خون در ادرار که آن را هماچوری می نامند از مشکلات شایع ادراری هم در مردان و هم در زنان است خون گاهی به صورت واضح و حتی با دفع لخته همراه است. گاهی نیز تنها در آزمایشگاه و در بررسی میکروسکوپی ادرار دیده می شود.

پر بازدید ترین اخبار امروز

رایزنی‌های فشرده تهران برای حل بحران جدید در کردستان سوریه
طرح واشنگتن برای ایجاد یک نیروی مرزی در منطقه کردنشین سوریه که مقدمات ایجاد یک منطقه خودمختار را در شمال شرق این کشور دنبال می‌کند سبب بروز تنش شدید در روابط ترکیه با آمریکا و مداخله نظامی آنکارا در شمال سوریه شده است.
عناوین روزنامه های امروز 96/11/02
مروری بر عناوین مهم روزنامه های صبح کشور.
شنود اطلاعات با میکروفون موبایل
برخی از بازی‌های اندروید بی سروصدا با استفاده از میکروفون خود، عادات تلویزیونی شما و یا هر چیزی را که از طریق گوشی هوشمند مشاهده می‌کنید ردیابی می‌کند.
ˮاسکنر دیوارˮ اکنون در گوشی‌های هوشمند+فیلم
تنظیم نور و گرمای اتاق با پنجره‌های هوشمند
ترمیم آسیب نخاعی با الهام از ژن‌های یک نوع ماهی
خودروی خودران تسلا زودتر از تصور عرضه می‌شود؟!
استخر مصنوعی، آماده برای آزمایش ˮایکاروسˮ
بهره‌گیری از فناوری تشخیص چهره در امتحانات دانشگاه‌های روسیه
خرید اپلیکیشن پارکینگ برای رفع ترافیک!
پتنت یک گوشی هوشمند تاشدنی به ثبت رسید+تصاویر
افزایش انعطاف‌ شناختی کودکان مبتلا به اوتیسم با آموزش زبان دوم
گوی کریستالی هوشمند که خاطرات را نمایش می‌دهد