نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

16:32 ۲۴۸ روز و ۳ ساعت پیش ایسنا 417 0
نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

روش برجسته و بی‌نظیر ژن درمانی برای درمان نابینایی موروثی منتظر تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا است.

ایسنا

به گزارش ایسنا و به نقل از گیزمگ، یک ژن درمانی موفقیت‌آمیز برای یک نوع نادر از نابینایی ارثی در شرف تایید سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) است.

در ماه اوت، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی را برای استفاده عمومی در ایالات متحده تایید کرد.

آن درمان مخصوص، برای سرطان، با توجه به هزینه‌های زیاد و عوارض جانبی بالقوه، مورد بحث زیادی قرار گرفت.

در حال حاضر ژن درمان دیگری در شرف تایید است. این بار برای درمان یک نوع نابینایی موروثی.

اگر این روش درمانی توسطFDAتایید شود، این نوع درمان می‌تواند راه را برای ورود یک مجموعه کامل از درمان‌ها برای مشکلات دید مبتنی بر ژنتیک هموار کند.

ژن درمانی بر روی یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر"(Leber) متمرکز است که به علت جهش در یکی از 19 ژن خاص ایجاد می‌شود.

درمان روی یک ژن خاص موسوم بهRPE65متمرکز است. نسخه سالم این ژن به یک ویروس بی‌ضرر اصلاح شده ژنتیکی متصل شده و به چشم بیمار تزریق می‌شود.

در حال حاضر این درمان پس از نزدیک به یک دهه تحقیق در مرحله پایانی فاز 3 آزمایش‌های بالینی است و نتایج اولیه هیجان انگیز بوده است.

نابینایی ارثی درمان می‌شود؟

داده‌ها از مرحله اول آزمایش فاز 3 نشان داد که 93 درصد از افراد (27 نفر از 29 نفر) بهبود معنادار در دید خود را نشان دادند.

استیون راسل، سرپرست تحقیقات می‌گوید: این‌ها بچه‌هایی هستند که نمی‌توانند در یک اتاق دارای نور طبیعی راه بروند و در نور کم کاملا نابینا هستند. اما اکنون پس از تحت درمان قرار گرفتن با این روش جدید به طور قابل توجهی بهبود یافته‌اند.

تکلیف تصویب نهاییFDAتا ژانویه 2018 مشخص خواهد شد. ضمن این که در ماه اکتبر یک هیئت مشاوره به اتفاق آرا درمان را تایید کرد.

FDAمجبور نیست که از تصمیم این کمیته متخصص پیروی کند، اما معمولا همین‌گونه است.

در حالی که این روش به طور کامل درمان نمی‌کند و یک بیماری ژنتیکی نادر را هدف قرار داده است، بسیاری امیدوارند اولین موج از درمان‌های ژنی که به درمان انواع مختلف بیماری‌های چشم منجر می‌شود، باشد.

بیش از 225 جهش ژنتیکی شناخته شده وجود دارد که باعث نابینایی می‌شوند و ویروس اصلاح شده ژنتیکی مورد استفاده در این درمان ویژه به عنوان یک مکانیسم تحویل در درمان برای اکثر این شرایط استفاده می‌شود.

اگر این درمان در نهایت مورد تایید قرار گیرد، مطمئنا نقطه عطفی برای ژن درمانی مدرن خواهد بود.

برخلاف سرطان‌ درمانی که در ماه اوت تایید شده و تمرکز اصلی آن بر تغییرات ژنتیکی سلول‌های ایمنی است، این درمان اولین بار است که ژن‌های خاصی را که از دست رفته و جهش یافته و به طور مستقیم باعث بیماری می‌شوند، جایگزین یا اصلاح می‌کند.

اداره مواد غذایی و دارویی ایالت متحده آمریکا(FDA) یکی از نهادهای وابسته به وزارت بهداشت و خدمات انسانی آمریکا می‌باشد.

FDA مسئول حفظ و ارتقای سطح سلامت جامعه از طریق تنظیم و نظارت بر ایمنی مواد غذایی، محصولات تنباکویی، مکمل‌های غذایی، واکسن، تزریق خون، دستگاه‌های پزشکی، دستگاه‌های ساطع اشعه الکترومغناطیس(ERED)، محصولات دامپزشکی و لوازم آرایشی است.

نتایج تحقیقات اولیه در مجلهThe Lancetمنتشر شده است.


گروه های زیر مجموعه علمی دانشگاهی

جهاد دانشگاهی
جهاد دانشگاهی

آخرین اخبار

عوارض گمرکی ترامپ بر بیش از ۵۰۰ میلیارد دلار از صادرات چین
رئیس جمهور آمریکا اعلام کرد قصد دارد برای ۵۰۵ میلیارد دلار از صادرات چین عوارض گمرکی وضع کند.
فیلم کوتاه، یک هنر ـ صنعت قدرتمند شده است
یک مستندساز از تبدیل فیلم کوتاه ایران به یک هنر ـ صنعت قدرتمند گفت و تاکید کرد که در جشنواره فیلم کوتاه ایثار آثار ارزشمند و متفاوتی را می‌توان مشاهده کرد.
میانگین سنی تیم ملی بوکس ایران زیر 20 سال است
ارومیه- ایرنا- دبیر فدراسیون بوکس با اشاره به اینکه سه بوکسور جوان راهی بازی های آسیایی جاکارتا می شوند، گفت: میانگین سنی تیم ملی بزرگسالان ایران از 30 سال به زیر 20 سال کاهش یافته و این امر پشتوانه سازی برای آینده این رشته است.
شاگردان کی روش به مصاف ژاپن و کره می روند
فدراسیون فوتبال کشورمان در صدد است تا برای تیم ملی، دیدار‌های دوستانه‌ای با تیم‌های قدرتمند فوتبال آسیا فراهم کند.
اهتزاز پرچم حرم حضرت معصومه (س)، درمصلای قدس قم
قم- ایرنا- آیین عبادی سیاسی نماز جمعه این هفته شهر مقدس قم که مصادف با دهه کرامت در مصلای قدس برگزار شد، با جلوه های ویژه ای از جمله نصب پرچم حرم مطهر حضرت معصومه(س) دراین مکان همراه بود.
آمادگی پلیس کرمانشاه برای تأمین امنیت زائرین اربعین
فرمانده انتظامی استان کرمانشاه از آمادگی پلیس برای تأمین امنیت زائران اربعین حسینی(ع) که از مسیر کرمانشاه عبور می‌کنند، خبر داد.
برادران مجیدی عزادار شدند
کاپیتان پیشین تیم فوتبال استقلال در سوگ از دست دادن پدر خود عزادار شد.
جشنواره جیفونی ایتالیا برگزار می شود
رم - ایرنا - چهل و هشتمین جشنواره بین المللی فیلم های کودکان و نوجوانان 'جیفونی' ایتالیا، از امشب با حضور چهار فیلم ایرانی آغاز می شود.
سقوط جوان ۲۱ ساله از طبقه ششم سینما آزادی
ساعت ۱۹ امروز جمعه پسر ۲۱ ساله ای با سقوط از طبقه ششم سینما آزادی فوت کرد.
زنان مسلمان هدف نژاد پرستان انگلیسی
لندن – ایرنا – موسسه اندازه‌گیری حملات نژادپرستانه علیه مسلمانان انگلیس در گزارش سالانه خود اعلام کرد که زنان مسلمان بیشتر از مردان در این کشور آماج حملات نژادپرستانه قرار می‌گیرند.

پر بازدید ترین اخبار امروز

ارزیابی 8 ماه اجرای طرح اشتغال روستایی؛ نه وامی دادند نه شغلی ایجاد شد
مرکز پژوهش‌های مجلس با ارائه گزارشی از اجرای طرح اشتغالزایی روستایی اعلام کرد به رغم گذشت ۸ ماه از ابلاغ آئین نامه، عملکرد مشخصی از اشتغالزایی یا حتی اعطای تسهیلات به این منظور دیده نمی شود.
خواراکی‌هایی که صبح بمب انرژی شما هستند
انواع مختلفی از دانه‌های خوراکی وجود دارند که می‌توانند با خستگی صبحگاهی مقابله کنند. این مواد غذایی کالری کمی دارند و سرشار از مواد مغذی هستند که به حفظ و تقویت سلامت بدن کمک می‌کنند.
حادثه آتش سوزی خمین 2 فوتی و یک مصدوم داشت
اراک - ایرنا - معاون سیاسی، امنیتی و اجتماعی استانداری مرکزی گفت: حادثه انفجار و آتش سوزی واحد صنعتی خمین، 2 فوتی و یک مصدوم داشت.
انفجار در خمین یک مصدوم بر جا گذاشت
خمین - ایرنا - فرماندار خمین گفت: انفجار در یک واحد صنعتی این شهرستان، یک مصدوم بر جا گذاشت.
شهیدی که در مرقد امام حسین (ع) جواز شهادت گرفت
بجنورد - ایرنا - مرتضی زرهرن شهید مدافع حرم شیروان که قبل از اعزام به سوریه به زیارت امام حسین (ع) و عتبات عالیات مشرف شد و مجوز شهادتش را برای دفاع از حرم آل الله از سرور و سالار شهیدان گرفت.
ˮروس‌ کاسموسˮ به دنبال تسریع ساخت سفینه فضایی  ˮفدراتسه ˮ
کنترل فناوری‌ها با استفاده از ذهن سربازان آمریکایی
تشخیص زودهنگام سرطان پوست با آزمایش خون
گوگل برای کاربرانش شغل می‌یابد
گام بلند محققان برای درمان «ماکولا» با تولید نوعی قطره چشمی
تطبیق حرکت کاربران گوگل با ۸۰۰۰ حرکت دیگر
روش ناسا برای ساخت ماهواره‌های فضایی تغییر خواهد کرد
ثبت واضح‌ترین تصویر از دومین قمر بزرگ منظومه شمسی
ربات داروساز ساخته شد
موفقیت هند در اولین آزمایش‌ سامانهˮبرجک نجات اضطراریˮ