راهی نوین برای درمان یک بیماری نادر چشم

16:22 ۲ روز و ۲۲ ساعت پیش ایسنا 190 0
راهی نوین برای درمان یک بیماری نادر چشم

محققان دانشگاه ویسکانسین-مَدیسون(University of Wisconsin-Madison) آمریکا در مطالعه اخیرشان روش درمانی نوینی برای درمان یک بیماری نادر و غیرقابل درمان که به نابینایی در افراد منجر می‌شود، ایجاد کرده‌اند.

ایسنا

به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال اکسپرس، بیماری "بست"(Best disease) بیماری ارثی چشم است که به طور معمول طی چند دهه منجر به کوری می‌شود. این بیماری با بیش از دویست جهش در ژن "BEST۱ "ایجاد می‌شود.
محققان این مطالعه توانستند با غلبه بر نسخه‌های شکسته شده از ژن با استفاده از بسیاری از نسخه‌های کاربردی BEST۱ ، این بیماری را در سلول‌های بنیادی اصلاح کنند. این رویکرد برای بیشتر، اما نه همه جهش های BEST۱ مورد آزمایش قرار گرفته است. به عنوان یک روش جایگزین برای جهش‌هایی که به این روش تقویت ژن پاسخ نمی‌دهند، محققان از روش ویرایش ژن کریسپر-کس۹ (CRISPR-Cas۹) برای هدف قرار دادن و اصلاح جهش ها استفاده کردند.
این مطالعه که به رهبری دکتر "دیوید گام"(David Gamm) استاد چشم پزشکی و علوم بینایی این دانشگاه انجام شد، اخیرا در مجله "American Journal of Human Genetics" منتشر شد.
ژن BEST۱ پروتئینی را رمزگذاری می‌کند که حرکت کلرید را در لایه‌ای از شبکیه بنام "اپیتلیوم رنگدانه شبکیه"(RPE) تنظیم می‌کند. بست یک بیماری غالب است، به این معنی که افرادی که فقط یک نسخه معیوب از ژن BEST۱ را از مادر یا پدرشان به ارث می‌برند، دچار این اختلال خواهند شد. جهش در ژن BEST۱ باعث می‌شود لایه شبکیه تجزیه شود و در نتیجه تاری دید مرکزی ایجاد می‌شود که منجر به از بین رفتن غیرقابل برگشت بینایی می‌شود.
گام گفت: افراد مبتلا به این بیماری، طیف گسترده‌ای از جهش‌ها را دارند که می توانند بر روی قسمت‌های مختلف پروتئین تأثیر بگذارند. تصور می‌شود که رفع همه این موارد به روش های ژنتیکی پیچیده و جداگانه نیاز دارند.اما ما دریافتیم که بسیاری از این جهش ها را می توان با یک روش ژنتیکی اصلاح کرد.
رفع یک بیماری ژنتیکی غالب از طریق ژن درمانی به طور معمول به حذف دقیق و یا ترمیم ژن، بدون اینکه به ژن عملکردی آسیب برساند نیاز دارد و این کار دشواری است که غالباً عمل آن با ناموفقیت انجام می‌شود. در مقاب ، بیماری‌های ژنتیکی مغلوب که وقتی فرد دو ژن غیر عملکردی از والدین به ارث می‌برد (یکی از هر والدین) به وجود می‌آید، با یک تکنیک به نام "تقویت ژن" قابل اصلاح است.
محققان این مطالعه برای ایجاد درمانی نوین برای حل این مشکل آزمایشات بسیاری انجام دادند و در آزمایشگاه با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر-کَس ۹ توانستند اختلال عملکردی که در ژن رخ می‌دهد  را اصلاح کنند. دانشمندان نشان دادند که استراتژی ژن درمانی دو جانبه آنها ممکن است توانایی درمان تمام جهش‌های بیماری بست را به روشی بسیار مؤثر داشته باشد.
گام گفت: ما با استفاده از یک یا چند روش درمانی موثر توانستیم روند بیماری را در تمام رده‌های سلولی معکوس کنیم.


گروه های زیر مجموعه علمی دانشگاهی

آموزش
آموزش

آخرین اخبار

مخالفت‌ها با برگزاری لویه‌جرگه؛ آمریکا نتیجه را مشخص می‌کند
شماری از سیاسیون و کارشناسان سیاسی در افغانستان می‌گویند که آمریکا نتیجه لویه‌جرگه را تعیین خواهد کرد و این نشست تنها سبب تاخیر در آغاز مذاکرات بین‌الافغانی و پیچیده کردن روند صلح می‌شود.
پیامدهای طرح ادعای اختراع آمپول کرونا در تلویزیون
برای ایران و ایرانی و بشریت فرمول آمپول کرونا را آورده و از شمال کره زمین تا جنوب آن، همه مسوولان دنیا را آگاه می کند که معطل نشوند و وقتشان را صرف تولید واکسن هم نکنند؛ چرا که مشکل کرونا با واکسن حل نمی شود و تنها راه حل آن زهر زنبور عسل است آنهم از طریق گزیدن زانو یا «ناحیه ای خاص»!
آغاز زمان تکمیل فرم خود اظهاری کرونا مخصوص داوطلبان کنکور کارشناسی ارشد
زرین‌آمیزی از آغاز زمان تکمیل فرم خود اظهاری کرونا مخصوص داوطلبان کنکور کارشناسی ارشد از امروز سه‌شنبه ۱۴ مرداد خبر داد.
حزب دولتی آلمان: ترامپ در صورت پیروزی مجدد به رویکرد خود در جدایی اروپا ادامه می‌دهد
رئیس فراکسیون حزب سوسیال دموکرات آلمان در گفتگویی به عواقب پیروزی مجدد ترامپ در انتخابات ریاست جمهوری آمریکا پرداخته و گفت: وی قطعا در صورت پیروزی مجدد به رویکرد خود برای جدایی اروپا ادامه خواهد داد.
اهدای خون توسط خبرنگاران بوشهری
به همت خانه مطبوعات و رسانه های استان بوشهر، جمعی از خبرنگاران بوشهری به مناسبت هفته انتقال خون و ایام روز خبرنگار، خون اهدا کردند.
مشکل بزرگ رژیم اسرائیل؛ وحشت از افشای اطلاعات به سبب فراز مغزها
رسانه‌های عبری با انتشار اخبار و اطلاعاتی از نگرانی مسئولین امنیتی و نظامی رژیم صهیونیستی از افشای اطلاعات طبقه بندی شده ارتش از طریق انتقال تجربه به وسیله نظامیانی که از واحد محرمانه سایبری این ارتش خارج می‌شوند ، پرده برداشتند.
کاشف 3 کلید خورد- دستگیری 244 سارق
فرمانده انتظامی پایتخت از اجرای سومین مرحله از طرح کاشف و دستگیری ۲۴۴ نفر سارق خبر داد.
جزئیات تبدیل باغ  معروف به ˮبزرگ آقاˮ به بوستان
معاون خدمات شهری و محیط زیست شهرداری تهران جزئیات تبدیل باغ وثوق الدوله به بوستان را تشریح کرد.
گفت‌وگو| تحلیلگر عراقی تشریح کرد: چالش‌ها و موانع برگزاری انتخابات پارلمانی زودهنگام در عراق
یک تحلیلگر سیاسی عراقی با اشاره به مشکلات پیش روی برگزاری انتخابات زودهنگام پارلمانی گفت: مسائل مالی و عدم تکمیل قانون انتخابات و مسائل مربوط به دادگاه فدرال، همگی برگزاری انتخابات زودهنگام را در برابر موانع اساسی قرار داده است.
ثبت نام آزمون استخدامی سازمان تأمین اجتماعی تا 23 مرداد ادامه دارد
جزئیات ثبت‌نام آزمون استخدامی سازمان تأمین اجتماعی در سایت سازمان سنجش آموزش اعلام شد.

پر بازدید ترین اخبار امروز

نشست ویدیویی پامپئو و معاون سیاسی طالبان
وزیر امور خارجه آمریکا با مذاکره‌کننده ارشد طالبان به صورت ویدیویی نشستی برگزار کرد.
ملی پوش واترپلو: تنها ۵۶ درصد قراردادمان را گرفتیم- ۲ پیشنهاد از صربستان داشتم
ارشیا الماسی گفت: در حالی که هفته گذشته فدراسیون پایان لیگ برتر واترپلو را اعلام کرد اما هنوز هیچ صحبتی برای پرداخت مابقی مبلغ قرادادها نیست.
ملی‌پوش رکابزن: شکایتم را پیگیری می‌کنم- بخاطر کرونا به سختی می‌توانیم دعوتنامه خارجی بگیریم
ملی‌پوش دوچرخه سواری جاده ایران گفت: مسابقات قهرمانی جهان برای من ایجاد انگیزه کرده بود که تمریناتم را منظم انجام دهم اما آن هم برای ایرانی ها از دست رفت.
نظری‌افشار: تیم ملی والیبال مربی خوب خارجی می‌خواهد
کاپیتان سابق تیم ملی والیبال ایران گفت: به نظر من برای موفقیت تیم‌ ملی نیازمند یک‌ مربی خوب خارجی هستیم، اما بعد از المپیک‌ می‌توان از مربیان داخلی استفاده‌کرد.
درگیری پدافند هوایی سوریه با ˮاهداف متخاصمˮ اسرائیلی
منابع سوری از درگیری سامانه پدافند هوایی این کشور با "اهداف متخاصم" خبر دادند که از سمت سرزمین های اشغالی وارد آسمان سوریه شده بودند.
شناسایی بیماران مناسب برای ایمنی‌درمانی با یک آزمایش ساده
برقراری تماس تصویری با کمک ربات مقوایی
مهندسی ترکیبات ضدویروس برای درمان کووید-۱۹
رکورد جدید پهپاد خورشیدی برای ارتباطات اینترنتی
آناتومی یکی از درمان‌های بی‌نظیر آکنه مشخص شد
تاثیر خشونت دوره کودکی بر پیری زودرس
شناسایی یک درمان احتمالی برای ˮکووید-۱۹ˮ
از قرنطینه یک ماهه طراحان سوال در کُره‌جنوبی تا ۹.۵ میلیون متقاضی در چین
سیاره مشتری زیر ذره‌بین تلسکوپ ˮجیمز وبˮ
توسعه نخستین ماده ترموالکتریک با راندمان بالا در جهان